ME/CFS FACHTAGUNG 2021
ME/CFS FACHTAGUNG 2021
Domani
si tiene il simposio (Fachtagung) del 2021 dell’associazione
tedesca FATIGATIO che può essere seguito in streaming in tedesco
(dalle ore 9.30 alle ore 17.00): qui.
Qui il programma.
A questo link l’intervento del prof. Van Elzakker
nell’originale inglese (ore 16.30).
1’ settembre 2021
CT38S
COME POSSIBILE APPROCCIO TERAPEUTICO PER LA CFS/ME
Secondo
un’ipotesi, i sintomi della CFS/ME sono dovuti a una sovraregolazione
del CRFR2 (ovvero del Recettore del Fattore di Rilascio della
Corticotropina di Tipo 2). In un trial pilota seguito dalla dottoressa
Bateman si ’ testato un farmaco, il CT38s (prodotto dalla Cortene Inc),
ottenendo un sostenuto miglioramento dei sintomi. Si tratta di un
agonista del CRFR2, che ha l’effetto di sottoregolarlo. Si intende
studiare ulteriormente questo approccio terapeutico, anche nel
COVID-Lungo che si ritiene il più recente fra i fattori scatenanti di
CFS/ME.
Ad annunciarlo ’ il Bateman Horne Center, che promette
approfondimenti da parte della loro direttrice scientifica, e fornisce
un link allo studio: qui.
Sotto, l’abstract tradotto:
L’AGONISMO
ACUTO DEL RECETTORE DEL FATTORE DI RILASCIO DELLA CORTICOTROPINA DI
TIPO 2 DETERMINA UN MIGLIORAMENTO SOSTENUTO DEI SINTOMI
NELL’ENCEFALOMIELITE MIALGICA/SINDROME DA FATICA CRONICA
Background:
L’encefalomielite mialgica/sindrome da fatica cronica (ME/CFS) ’ una
complessa malattia multisintomatica con una diffusa evidenza di sistemi
disturbati. Gli autori ipotizzano che sia causata dalla
sovraregolazione del recettore del fattore di rilascio della
corticotropina di tipo 2 (CRFR2) nei nuclei del raph’ e nel sistema
limbico, che compromette la capacità di mantenere l’omeostasi. Gli
autori propongono di utilizzare l’endocitosi del recettore mediata
dall’agonista per sottoregolare il CRFR2.
Materiali e metodi:
Questo studio open-label ha testato la sicurezza, la tollerabilit’ e
l’efficacia di una dose acuta di CT38s (un agonista selettivo del CRFR2
di breve durata, senza attività off-target nota) in 14 pazienti con
ME/CFS. Il CT38s ’ stato infuso per via sottocutanea a uno dei quattro
livelli di dose (cio’, tassi di infusione di 0,01, 0,03, 0,06, e 0,20
μg/kg/h), per un massimo di 10,5 ore. L’effetto ’ stato misurato come
il cambiamento pre/post-trattamento nel punteggio medio dei sintomi
giornalieri totali (TDSS) di 28 giorni, che ha aggregato 13 sintomi
individuali riferiti dal paziente.
Risultati: I pazienti ME/CFS
erano significativamente più sensibili agli effetti emodinamici
transitori della stimolazione del CRFR2 rispetto ai soggetti sani in
uno studio precedente, cosa che sostiene l’ipotizzata sovraregolazione
del CRFR2. Gli eventi avversi erano generalmente lievi, risolti senza
intervento e difficili da distinguere dai sintomi della ME/CFS, cosa
che va a sostegno di un ruolo della CRFR2 nella malattia. La dose acuta
di CT38s ’ stata associata a un miglioramento del TDSS medio che ’
stato sostenuto (per almeno 28 giorni dopo il trattamento) e correlato
sia all’esposizione totale che alla gravità dei sintomi prima del
trattamento. Ad una velocit’ di infusione di 0.03 μg/kg/h, il TDSS
medio ’ migliorato di -7.5 ’ 1.9 (o -25.7%, p = 0.009), con tutti i
sintomi monitorati in miglioramento.
Conclusioni: Lo studio
supporta l’ipotesi che CRFR2 ’ sovraregolato nella ME/CFS, e che
l’agonismo acuto del CRFR2 può essere un approccio terapeutico valido
che merita ulteriori studi.
Registrazione dello studio clinico: ClinicalTrials.gov, identificatore
NCT03613129.
